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目前,有關ALS的發病原因有了很多假說,且獲得部分依據,但都不能完全闡明ALS的發病機制。ALS可能是多因素的,內在環境(遺傳因素)是主導,外在環境(興奮性氨基酸毒性、自身免疫、神經營養因子、神經絲等機體環境紊亂)是誘因,人們正在試圖找到能與發病機制有關的線索。到目前爲止,只有興奮性氨基酸拮抗劑力如太獲得各國藥品監督部門的批准,是唯一證明有限減緩病情進展的神經保護治療藥物。多項研究證實其安全性及有效性,尤其適用於早中期,對於晚期患者無效。儘管近些年做過大量藥物臨牀試驗,但尚無其他藥物顯示對ALS病程和存活期有顯著影響。目前亦不建議使用維生素E及肌酸治療ALS。也無足夠的證據支持或否定碳酸鋰的療效。
目前也沒有證據支持幹細胞治療ALS有效,儘管有一些探索性試驗,但幹細胞真正進入臨牀還需要很長的時間和過程。
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