多發性骨髓瘤是人體漿細胞發生惡性增值的疾病,是一種不可治愈的血液系統惡性腫瘤。在我國,多發性骨髓瘤已經超過急性白血病,成為位居第二位的血液系統惡性腫瘤,是嚴重威脅人民生命健康的疾病領域,因此該領域也成為科研創新的焦點,許多突破性技術不斷湧現。

　　中國醫學科學院血液病醫院(血液學研究所)、淋巴瘤診療中心主任邱錄貴教授表示:“藥物開發就是要針對解決病人的需求。多發性骨髓瘤創新藥物彌補了過去的治療空白,也對已有治療方案不斷產生優化,為眾多患者帶來了長期生存的希望。”

　　負擔沈重 提昇公眾認知勢在必行

　　據統計,我國多發性骨髓瘤每年新發病例數高達27800例,作為一種多發於老年人的惡性血液腫瘤,隨著我國人口老齡化的加速,多發性骨髓瘤的發病率也將逐年上昇。多發性骨髓瘤目前仍無法治愈,多數多發性骨髓瘤患者會出現骨頭疼痛、骨折,約半數患者會出現腎髒損傷,甚至需要進行血液透析,嚴重影響患者生存。多發性骨髓瘤帶來愈發沈重的疾病負擔的同時,因其起病緩慢、缺乏典型癥狀,與其他科室的疾病較難區分,患者常常因對癥狀不重視或不了解,而未能及時到血液科就診導致延誤診治時機。

　　“多發性骨髓瘤患者對早期癥狀能有識別的意識,有助於在疾病初期少走彎路不誤診。”中國醫學科學院血液病醫院(血液學研究所)主任醫師安剛教授表示:“多發性骨髓瘤的常見癥狀有高鈣血癥,腎功能損害,貧血和骨病,患者對這些常見癥狀有一定的了解,出現相關癥狀後意識到有多發性骨髓瘤的可能,纔能及時到血液科獲得正確的診治。”安剛主任補充道:“多發性骨髓瘤的精確診斷是我們的特點。病人來了以後,我們不但要知道這個病人是骨髓瘤,而且需要知道他是高危還是低危,比如多發性骨髓瘤中的惰性類型可以暫不治療而是定期觀察,但高危的病人需要采取一些更積極的治療方式,比如一線使用達雷妥尤單抗,甚至免疫治療CAR-T或者雙抗治療提前。”

　　“與多發性骨髓瘤的部分類型可以暫不治療不同,另一種同為漿細胞惡性腫瘤的罕見病——原發性輕鏈型淀粉樣變,一經確診即應盡早開始治療。”邱錄貴主任特別指出。患者骨髓中的漿細胞會產生異常淀粉樣輕鏈並不斷沈積在重要器官中,最終導致患者器官衰竭甚至死亡,確診時往往已經中晚期,中位生存時間僅1-2年。邱主任進一步解釋:“這個病跟其他的惡性漿細胞疾病一樣,還是很難治的,我們目前采用的主要是抗漿細胞治療,比如說硼替佐米聯合環磷?胺和地塞米松的方案,有效率就很高,如果能夠進一步聯合達雷妥尤單抗的話,效果就會更好,進一步提高緩解率,促進器官功能的恢復。”

　　醫保助力 創新藥物提昇患者生存

　　雖然多發性骨髓瘤目前仍不可治愈,但近十年來,隨著創新藥物在臨床治療中的廣泛應用,我國多發性骨髓瘤患者的生存期已經由過去的3-5年提昇至7-8年甚至更久,疾病已經逐漸趨向慢病化。然而,僅僅是創新藥物的臨床可用並不能實現廣泛患者的獲益,惡性腫瘤患者面對的高額經濟負擔常常限制了創新藥物的實際使用。既要有得用,還要用得起,創新藥物的臨床價值纔能真正得到最大化的體現。可喜的是,伴隨著近年來醫療政策的持續支持,創新藥物更多更快的被納入國家醫保目錄,其適應癥也得以不斷拓展。

　　“實事求是來說,這些年我們國家多發性骨髓瘤病人的藥品負擔的確在逐年的下降,如達雷妥尤單抗隨著今年從復發/難治進入到一線治療的醫保目錄當中,價格也比原來降了1/3左右,所以這些的確可以減輕病人的負擔。”邱錄貴主任表示:“新藥可及性提高,讓更多的人能夠接受規范和標准的治療,這樣緩解率增高,疾病控制率更高,緩解期和生存期越來越長。”

　　“在未來,我們一方面是根據病人不同的預後分層,為病人進行更加規范化、精准化的治療。第二方面會重點關注從基礎研究到臨床轉化,為特別高危與反復難治的患者提供更多的治療選擇。”邱教授分享道:“隨著京津冀一體化政策的不斷深化,更多優質醫療資源匯聚到天津,醫院將繼續提高血液腫瘤醫療服務能力以應對日益提昇的患者需求。”