美國食品和藥物管理局日前宣布，暫停在美國境內開展的針對『氣泡兒童』的基因療法試驗，原因是法國進行的試驗中，患病兒童得了類似白血病的莫名疾病。
據《紐約時報》4日報道，暫停的試驗共有三項，分別在洛杉磯兒童醫院和位於馬裡蘭州的美國國家衛生研究所進行。除美國外，法國方面也已暫停了類似試驗。
所謂『氣泡兒童』，是指那些一生下來就患有重度先天性綜合型免疫缺陷的兒童，他們無法產生健全的免疫系統，必須在形似氣泡的無菌隔離艙中生存。骨髓移植是治療『氣泡兒童』的手段之一，但成功率過低，因此基因療法作為一種替代手段而被寄予厚望。
基因療法的前景一直忽暗忽明。1999年9月，美國18歲青年格爾辛格在賓夕法尼亞大學的基因治療試驗中意外死亡，給基因療法研究蒙上一層濃重陰影。隨後，法國科學家菲捨爾在2000年4月宣布，他和同事用基因療法治愈了3名『氣泡兒童』，這一成果被認為是基因療法研究史上首次真正的成功，再次鼓起人們對基因療法的信心。
菲捨爾等人在過去幾年中用基因療法對多名『氣泡兒童』進行了試驗，治療效果都比較理想。但他們在研究中發現，一名1999年10月成功接受治療的兒童，體內一種白血球水平異常增高，類似白血病，這種現象此前在其他試驗中從來沒有觀察到過。研究人員還發現，化療雖然對這名兒童能起到效果，但無法清除異常增多的白血球。
發現這一情況後，菲捨爾向法、美醫療主管機構和一些同行進行了通報。美食品和藥物管理局等隨後作出了暫停有關試驗的決定。
基因療法為什麼會引發類似白血病的癥狀，其中原因尚不清楚。一些科學家推測，這有可能是基因療法操作所導致，並將其視為基因療法研究的又一重大挫折；但美國基因療法學會的專家認為，基因法依然『大有前途』，最終將證明其好處大於風險。
據悉，美食品和藥物管理局已決定下周召集緊急會議，就基因療法下一步的走向等問題聽取法國和美國專家意見。
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