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復旦大學遺傳學研究所基因治療研究組研製的“重組AAV-2人凝血因子IX注射液”近日獲得國家食品藥品監督管理局的《藥物臨牀研究批件》，這是課題組繼1994年獲得第一個臨牀批件後的又一個批件，標誌着復旦大學在血友病基因治療領域取得了突破性的進展，進一步顯示了我國基因治療的國際先進水平。
血友病是一種由人凝血因子IX缺陷導致的嚴重出血性遺傳疾病。據項目負責人薛京倫教授介紹，此病的常規臨牀治療方法主要依靠輸血或凝血酶原複合物，不僅費用昂貴，還有較明顯的副作用。1994年第一次臨牀試驗方案是採用反轉錄病毒載體途徑，因過程繁瑣，很難在臨牀推廣。本次研製的“重組AAV-2人凝血因子IX注射液”是將IX因子基因直接肌肉注射到體內，方法簡單，療效顯著，且易於臨牀推廣。
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