美國獨立電視制片人克萊因日前充當了第一個敢『吃螃蟹』的人，成為迄今首位接受基因療法試驗的帕金森氏癥患者。
據《紐約時報》19日報道，55歲的克萊因是18日在紐約長老會醫院動的手術。手術持續約5個小時，克萊因的頭蓋骨頂部被鑽出一個硬幣大小的孔，研究人員隨後用一根頭發絲粗細的微小導管，將由病毒載體攜帶的約35億個治療基因副本注入他的腦中。
這項臨床試驗的負責人、韋爾·康奈爾醫學院卡普利特博士介紹說，新試驗重點不在治療帕金森氏癥，主要是想評估基因療法的安全性。包括克萊因在內，共有12名帕金森氏重癥患者將參加基因療法的第一期臨床試驗。
卡普利特博士和合作者們認為，基因療法也許可以為治療帕金森氏癥開闢新途徑。他們設計的基因療法主要針對一種名為GABA的化學物質。這種物質的缺乏據認為會導致大腦某些區域過度活躍。卡普利特等采用的手段是以一種去除了遺傳物質的腺相關病毒為載體，將名為GAD的基因輸送至患者大腦的丘腦底核區域。GAD編碼的?有助於大腦產生更多GABA。研究人員希望能借此對患者丘腦底核和其他過度活躍的大腦區域起到鎮靜效果。
據報道，一些專家對卡普利特等的新試驗持質疑態度。他們擔心，基因療法有可能給患者帶來意想不到的副作用，病毒載體也許會擴散並損傷大腦其他區域，或引發免疫反應而導致大腦發炎。專家們說，基因療法近年來問題不少，新試驗如出現差錯，將會使基因療法研究再遭重挫。
不過，第一個接受試驗的克萊因倒是想得開。研究人員事先已向他說明了可能存在的各種風險，但克萊因表示他樂意做一只科學研究的『猴子』。他說，新療法如能對自己見效當然好，但如果它能幫助其他帕金森氏癥病人，『那將更好』。
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