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基因療法一直是世界上公認的最有效治療“氣泡兒童”的方法之一，但是美國食品和藥品管理局日前宣佈，暫停在美國境內開展這種基因療法，原因是在法國進行的實驗中，患病兒童得了類似白血病的莫名疾病。
所謂“氣泡兒童”指的是那些患有先天性“嚴重聯合免疫缺陷症”的孩子們，由於自身無法產生製造免疫系統所必需的一種名叫ADA的酶，所以他們只能在氣泡形的無菌、消毒的隔離艙中生存。骨髓移植是治療“氣泡兒童”的手段之一，可成功率過低，因此基因療法作爲一種替代手段而被寄予厚望。
但是最近，曾宣佈成功用基因療法治癒三名“氣泡兒童”的法國科學家菲捨爾表示，他和同事在研究中發現，一名1999年10月成功接受治療的兒童，體內一種白血球水平異常增高，類似白血病，這種現象此前在其他試驗中從來沒有觀察到過。研究人員還發現，化療雖然對這名兒童能起到效果，但無法清除異常增多的白血球。發現這一情況後，菲捨爾向法、美醫療主管機構和一些同行進行了通報。隨後，美國食品和藥物管理局等作出了暫停有關試驗的決定。
“基因療法”由於曾成功地使許多“氣泡兒童”走出“氣泡”，而被人們寄予厚望，但又因爲使患兒出現類似白血病的症狀而受到質疑，備受爭議的“基因療法”究竟是怎麼回事呢？
所謂的基因療法指的是在治療過程中，醫生先從患者的骨髓中提取出血液幹細胞，然後在其中加入了一種經過基因改造的、攜帶了正常ADA酶基因的病毒。通過這種方法，ADA酶基因就插入了患者的血液幹細胞基因組中。經過一些處理後，科學家再將這些帶有ADA酶基因的血液幹細胞重新注入患者體內，幾周後，攜帶ADA酶基因的血液幹細胞就開始進入患者的骨髓併產生大量的免疫細胞。世界上的確有不少“氣泡兒童”通過基因療法走出“氣泡”，過上了正常的生活，但是基因療法的前景卻一直若明若暗。1999年9月，美國一名18歲的青年在在賓夕法尼亞大學的基因治療試驗中意外死亡，這給基因療法蒙上了一層陰影。雖然隨後有不少國家的醫生宣佈用基因療法成功治癒了一個個的“氣泡兒童”，但自曝出在法國進行的試驗中，患兒出現了類似白血病的症狀後，人們再次對這一病症的基因療法產生了懷疑。基因療法爲什麼會引發類似白血病的症狀，其中原因目前還不清楚。一些科學家推測，這有可能是基因療法操作所導致，並將其視爲基因療法研究的又一重大挫折；但美國基因療法學會的專家認爲，基因療法依然“大有前途”，最終將證明其好處大於風險。
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